Bulgar bir bilim insanı, kanser büyümesini durduran ve metastazların diğer organlara yayılmasını engelleyen bir ilaç geliştirdi. Modern RNA tabanlı tıbbın önde gelen isimlerinden Doç. Dr. Zdravka Medarova, bu araştırmanın başını çekiyor. Geliştirdiği ilaç, tümör hücrelerini ve vücut geneline yayılmış kanserli hücreleri hedef alarak hastalıkla mücadelede yeni bir yaklaşım sunuyor. Hayvanlar üzerinde yapılan klinik öncesi çalışmalar umut vadeden sonuçlar gösterdi ve tedavi şimdiden 16 hastaya uygulandı.

TransCode Therapeutics'in bilimsel direktörü Dr. Medarova, ilacın tümörleri henüz küçültmese de büyümelerini başarılı bir şekilde durdurduğunu açıkladı. Tedavi edilen hastaların %44'ünde kanser ilerlemesi yedi ay veya daha uzun süreyle durduruldu. Bazı hastalar tedaviye devam ederken, bir bireyin tümör stabilitesi 13 ay boyunca korundu. Terapinin amacı, kanserin yayılmasını önleyerek cerrahi veya radyasyon gibi geleneksel tedavilerin daha etkili olmasını sağlamak. Medarova, 'Görünmez kanser hücreleri vücuda yayılmış durumda ve bunları cerrahi olarak çıkaramıyoruz veya radyasyonla hepsini hedefleyemiyoruz, ancak bu ilaç onları ele alıyor,' dedi.

RNA onkolojisindeki yolculuğu yıllar önce, genetik üzerine bir üniversite dersi ve çift sarmallı RNA'yı kolayca emen yuvarlak solucanlarla yapılan araştırmalar sırasında başladı. Bu, kansere neden olan hatalı genleri susturmak için RNA kullanma kavramına yol açtı. Zamanla ekibi, tümör hücrelerine ulaşabilen, zararlı gen aktivitesini devre dışı bırakan RNA molekülleri taşıyan nanoparçacıklar geliştirdi. Bu çığır açan buluş, Medarova ve ekibini RNA tıbbında öne çıkardı.

Laboratuvarda dönüm noktası niteliğinde bir an yaşadığını anlattı: RNA tabanlı ilacıyla tedavi edilen fareler sağlıklı, aktif ve tümörsüz kalırken, kontrol tedavisi alanlar şiddetli hastalık ve yaygın tümörlerden muzdarip oldu. Bu erken deneyler, yaklaşımının potansiyelini doğruladı.

Klinik denemeler şu anda ikinci aşamaya giriyor ve hasta güvenliğini belirlemek için dört farklı dozaj test ediliyor. Şu ana kadar ilaç herhangi bir toksisite göstermedi. Halihazırda tedavi, bilinen kansere neden olan genlerin %20'sini hedefliyor, ancak RNA tabanlı terapi sonunda geri kalan %80'ini de ele alarak 'genleri bir piyano gibi açıp kapatma' ve kanseri daha hassas bir şekilde tedavi etme imkanı sunabilir. Denemelerin ikinci aşamasının 2028 yılına kadar devam etmesi beklenirken, FDA onayı veya üçüncü aşama denemelerinin bunu takip etmesi öngörülüyor. Medarova, başarılı olması halinde tedavinin 2031-2032 civarında hastalara sunulabileceğini tahmin ediyor.

Bu ihtiyatlı zaman çizelgesine rağmen, Dr. Medarova kişisel deneyimleriyle motive oluyor: babasının kanserden vefat etmesi, başkalarının aynı kaderi yaşamasını engelleme misyonuna ilham vermiş.

Zdravka Medarova'nın akademik geçmişi oldukça geniştir. New Hampshire Üniversitesi'nden genetik alanında doktora derecesine sahip olup, Massachusetts'teki önde gelen bir hastanede uzmanlaşmıştır. Harvard Tıp Fakültesi'nde doçent doktor olarak görev yapmakta, çok sayıda uluslararası ödül kazanmış ve ABD, Japonya ve dünya genelinde katkılarıyla tanınmaktadır. Bilimsel başarıları, onu günümüzün önde gelen RNA tıbbı uzmanlarından biri yapmaktadır.